"ხშირად დასმული კითხვები აქონდროპლაზიის სამკურნალო პრეპარატზე (ვოსორიტიდი):

ეფექტურია თუ არა წამალი?

დიახ წამალი უსაფრთხო და ეფექტურია.

ამ მედიკამენტმა ჩატარებულ კვლევაში აჩვენა, რომ ბავშვების ზრდის ხელშეწყობა პლაცებოს ჯგუფთან შედარებით 1,57სმ-ა წელიწადში.
კვლევების შესწავლის შემდეგ, მსოფლიოში ყველაზე ავტორიტეტულმა ორმა სააგენტომ, ამერიკის კვებისა და მედიკამენტებისა დმინისტრაციამ (FDA) და ევროპის მედიკამენტების სააგენტომ (EMA) ვოსორიტიდს მიანიჭა ავტორიზაცია, რაც ნიშნავს იმას, რომ ის არის უსაფრთხო და ეფექტური სამკურნალო მედიკამენტი, მისი სარგებელი გაცილებით აღემატება პოტენციურ გვერდით მოვლენებს.

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voxzogo
https://www.fda.gov/…/fda-approves-first-drug-improve…

აქვს თუ არა მედიკამენტს გვერდითი მოვლენები?

აქვს, ისევე როგორც ყველა სხვა ნებისმიერ მედიკამენტს.

თუმცა რამდენიმეწლიანი დაკვირვების შემდეგ ვიცით, რომ გვერდითი მოვლენების აბსოლუტური უმრავლესობა იყო მსუბუქი და არც ერთი მწვავე ალერგიული ან სერიოზული გვერდითი მოვლენა არ განვითარებულა.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31269546/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32891212/
https://www.gimopen.org/arti…/S2949-7744(23)00771-9/fulltext

რა კითხვის ნიშნები არსებობს მედიკამენტის გარშემო?

კითხვის ნიშნები რჩება ის, რომ ასეთი დადებითი შედეგის ჩვენების შემდეგ, პოსტმარკეტინგული დაკვირვებისას გაგრძელდება თუ არა ეს დადებითი ეფექტი პუბერტულ ზრდაში, აქონდროპლაზიის გართულებების პრევენციაში, სხეულის სეგმენტურ პროპორციულობაზე, ზრდის დასრულების შემდეგ საბოლოო სიმაღლეზე და ა.შ.

რაიმე განსაკუთრებული ნეგატიური მოვლენების მოლოდინი ამ ეტაპზე არც თეორიულად და არც პრაქტიკულად არ არის.

რომელიმე ქვეყანა თუ აფინანსებს ამ წამალს?

დიახ აფინანსებს. ზოგადად რთულად წარმოსადგენია რომ რომელიმე ქვეყანაში მასიურად მოიძებნებოდეს ადამიანები რომლებიც ასეთ ძვირადღირებულ მედიკამენტს საკუთარი ჯიბით დააფინანსებს.

შესაბამისად დაფინანსება ხდება სახელმწიფოს მიერ ან სახელმწიფო დაზღვევის მიერ ან კერძო დაზღვევის მიერ ან კომბინირებულად.
მაგალითად საფრანგეთში ის ხელმისაწვდომია და მთელ ხარჯებს იღებს სახელმწიფო + ნაწილს კერძო დაზღვევა ან სპეციალური სახელმწიფო ფონდი.
მეტიც, საფრანგეთმა თავად მიანიჭა გადაუდებელი ავტორიზაცია FDA და EMA-ს დასკვნამედე რომ აქონდროპლაზიით დაავადებულ ბავშვებს მალე ქონოდათ ხელმისაწვდომობა ამ მედიკამენტზე.

https://www.has-sante.fr/…/CT-19521_VOXZOGO_PIC_INS_AvisDef…
https://www.has-sante.fr/…/p_3313571/en/voxzogo-vosoritide
https://mcds-therapy.eu/the-first-medicine-designed-for…/….
https://www.fiercepharma.com/…/biomarin-s-dwarfism-drug…
ასევე, აშშ-ში არსებობს მედიქ აიდ, რომელსაც აქვს ამ მედიკამენტის დაფინანსების პროგრამა თავისი კრიტერიუმებით:
https://www.caresource.com/…/medicaid-in-policy-pharmacy…/
დამატებით არსებობს ბიომარინის თანადაფინანსების პროგრამა:
https://www.biomarin-rareconnections.com/Voxzogo-Co-Pay…
და ა.შ.

ვინ არის პასუხისმგებელი მედიკამენტის გვერდით მოვლენებზე?

ეს შეკითხვა ზოგადად უშინაარსოა და ემსახურება ადამიანების შეცდომაში შეყვანას, იმდენად რამდენადაც თანამედროვე მედიცინას არ ახსოვს ვინმე იყოს პასუხისმგებელი გვერდით მოვლენებზე ან მკურნალობის ჩატარებაზე თუ ეს ყველაფერი არსებული გაიდლაინების და რეკომენდაციებით ხდება.
ნებისმიერ მედიკამენტზე თუ მანიპულაციაზე, ექიმის პასუხისმგებლობაა აუხსნას პაციენტს რა ინფორმაცია არსებობს ამ მედიკამენტსა თუ მანიპულაციაზე, რა სავარაუდო სარგებელი და გვერდითი მოვლენა არის დაფიქსირებული, შემდეგ კი პაციენტი იღებს გადაწყვეტილებას გაითვალისწინოს თუ არა ეს ყველაფერი.

ეს პროცეაი ერთი და იგივეა ანალგინზეც, ვოსორიტიდზეც, კბილის ამოღებაზეც და შილაქის გაკეთებაზეც.

არსად გარანტია არაფერში არ არსებობს და თუ ვინმე რაიმე სახის გარანტიას გასცემს ან იღებს პასუხისმგებლობას ე.ი ის ვიღაც შარლატანია ან არაკომპეტენტური და/ან აქვს ფინანსური სარგებლის მიღების ინტერესი.

დღევანდელი მონაცემებით არ არსებობს არც ერთი მიზეზი იმისთვის რომ ჩავთვალოთ თითქოს რისკი მეტი აქვს ამ მედიკამენტს ვიდრე სარგებელი.
ჯანმრთელობას გისურვებთ.”- წერს სოციალურ ქსელში არჩილ მარშანია.